每年的9月是“国际血液肿瘤关注月”，旨在提升大众对血液肿瘤的认知，血液系统恶性肿瘤主要包括白血病、淋巴瘤、骨髓瘤三种类型。而急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病类型，在过去10年间，AML的发病率在不断上升，然而患者生存率并没有明显的改善。

白血病是一类造血干细胞恶性克隆的疾病，由于白血病细胞的克隆性导致增殖失控、分化障碍、凋亡受阻，因此在骨髓和其他造血组织中出现大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时还会抑制正常的造血功能。

在流行病调查中显示，在我国恶性肿瘤导致的死亡率中，白血病分别居于男性第6位和女性第7位，在儿童和35岁以下成年人中则居首位。

近年来，由于科学研究、技术等进步，白血病的治疗方面也有了极大的改善。在白血病宣传月，Jeffrey R.Schriber博士回顾了白血病的治疗进展。

医学博士Jeffrey R.Schriber在接受采访时说：“白血病治疗的所有变化，事实上，在大多数血液系统恶性肿瘤中，在过去 5 到 10 年终都在以惊人的速度发生着”。

在白血病治疗模式长期没有改变之后，对疾病病理学和分子靶向的理解的更新改变了许多患者的前景。急性和慢性白血病的治疗方法都经历了演变，而这种演变给患者提供了更好的生存结果和更耐受的治疗方案。

白血病包括急性髓细胞性白血病 (AML)、急性淋巴细胞性白血病 (ALL)、慢性髓性白血病 (CML) 和慢性淋巴细胞性白血病 (CLL)，研究不同类型白血病相关的潜在分子因素，可以使医生能够做出明智的决定来积极治疗白血病患者。

FLT3过度表达意味着AML的不良预后，而ALL则不然，异基因HSCT对这类型的患者来说更关键。

因此，研究人员开发了FLT3抑制剂，第一个是midostaurin（Rydapt, Tauritmo），通过大型随机临床试验，发现接受midostaurin治疗组在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）中有明显的优势。Schriber博士说：“从AML的角度来看，这是20多年来白血病治疗的第一次重大变化。现在，要立即做的就是检测患者是否为FLT3阳性。如果是，则添加midostaurin，或者至少还有2种其他靶向FLT3的药物。”

而此时，这种新认识导致了其他疗法的出现，用于IDH1突变的ivosidenib（Tibsovo）和用于IDH2突变Enasidenib（Idhifa），目前对这两种情况都有抑制剂。

AML患者的平均年龄约为65岁。其中许多患者，尤其是患有FLT3阳性或更严重疾病的患者，会考虑接受异基因HSCT。这类型的患者通常病得很重，可以使用一种针对BCL-2的口服抑制剂Venetoclax，且可与常用的耐受性良好的药物联合使用。

以前遇到白血病患者，让患者进行骨髓活检，确诊白血病类型及其亚型，想让他们尽快接受治疗。但是这两年，德国研究联盟白血病的急性骨髓性白血病登记处的一项研究表明，患者其实不必立即进行治疗，如果等待结果，看看是FLT3-、IDH1-还是IDH2阳性，再确定、调整疗法。

在成人中，80%的白血病患者患有AML，可能有20%或30%患有ALL。但在儿童上则是相反的。目前儿童ALL治疗效果非常好，因为大多数的患者都会接受强化治疗。而对于成人ALL患者来说，起治疗方案上也在儿童治疗方案上得到了启发。

在ALL中，通常看到患者是费城阳性还是费城阴性。费城染色体是9号和22号染色体之间的一个易位，它可以引起CML，但它也是ALL的典型特征。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）疗法的出现改变了这一切。多年来，一直使用这些药物来治疗成年人。但最近，有数据显示，随着得到更好的TKI，可能不再需要为所有这些病人进行造血干细胞移植。

现在知道，在 ALL中，患者可能会进入缓解期，但他们还没有达到分子反应。嵌合抗原受体（CAR）T 细胞改变了我们的工作，尤其是在年轻的 ALL 患者中。可以挽救以前无法救治的患者，这些患者中有很多是儿童。

有一种全新的治疗CML的药物，叫做asciminib（Scemblix），它针对不同的领域。在那些其他TKIs失败的罕见患者中，这种药物比我们在一项大型随机试验中与之比较的一些其他药物更有效。通常认为CML是一种容易处理的疾病，而现在有一些东西可以在它更难治疗时使用。

CLL是最常见的白血病类型。能够识别出TP53等生物标志物，这表明该疾病将更具侵袭性。观察患者是否有免疫球蛋白基因突变，这具有良好的预后。

最大的变化是从10年前曾经做过的化学疗法转向免疫疗法。Venetoclax可以与抗体疗法一起使用并且非常有效，但它可以使血细胞计数减少一点，从而使患者生病。另一组药物是布鲁顿酪氨酸激酶BTK抑制剂。BTK与恶性细胞的生成和增殖方式有关。有多种有效的BTK抑制剂，现在已在许多患者中使用。因为这些方案，CLL患者可以不再接受化疗。

Schriber博士认为最艰难的是，面对白血病复发患者，行动永远不够快。虽然已经取得了很大的进步，但仍然有许多患者无法被治愈。因此仍然需要快速调整并发现如何尽可能多地将药物组合使用，以获得更好的疗效。

分子靶向药物及免疫治疗药物在白血病中的研究和进展是非常多、非常重要的。靶向药物中，络氨酸激酶抑制剂已经进展到了第二代，主要优势是可以降低高危患者的疾病进展。免疫治疗方面，CAR-T细胞疗法也已经在CD19、CD22上于部分ALL的治疗上取得不错的疗效。

未来的治疗上还需继续对分子层面的变异进行研究，致力于寻找更有效和可靠的治疗靶点。

关注MORE Health，关注最新医疗资讯。如果您或者您的亲人在人生的道路上无意中碰上了肿瘤癌症、疑难危重疾病等，需要向国际顶级医学专家求助的话，建议您联系我们——MORE Health(爱医传递)。